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作者刘芳：北京大学医学部博士、造血干细胞移植专家

最近，第九届全国脐带血大会在成都召开，来自全国脐带血采集、应用领域的妇产科、儿科、血液科、康复科等学科400多名专家相聚在蓉城，分享脐带血应用经验及进展。会议期间，一些权威专家接受了媒体采访，肯定了脐带血现在及将来的应用价值。

令人意外的是，这些专家的意见被媒体报道后，一些网络自媒体打着“科普”的旗号，对自存脐带血大加讨伐，声称自费保持脐带血是骗局，是“智商税”。甚至辱骂肯定脐带血价值的干细胞移植专家是“骗子”。

令人遗憾的是，这些高举“医学科普”旗号讨伐自存脐带血的网络自媒体，虽然确实有一些是临床医生，但没有一个血液病专家，更没有一个是有脐带血应用经验的专业医生。

所谓隔行如隔山，医生在自己不熟悉不擅长的专业领域，也应该保持一种谦逊的态度。跨专业科普，本就容易闹笑话出差错。几个非血液病专业也从无脐带血使用经验的医生粗暴的将自存脐带血定性称骗局，在我看来非常不负责任。这种不负责任的言论不仅会波及自存脐带血，还会对担任着近20万库容社会责任的7大公共脐血库造成负面影响。

自存脐带血到底是不是“智商税”？作为一名从事干细胞移植多年的血液科老兵，作为一名曾完成多例脐带血移植的医生，我来和大家谈一下。

总结一下部分网络医生在“科普”文章中将自存脐带血定为“骗局”的理由，主要有以下几点：

1. 无论是白血病，还是再障，都是发病率极低的罕见疾病。花那么多钱预存脐带血去预防这种发生率很低的罕见疾病，性价比极低。

2、即使真患了白血病，脐带血也不好用。因为白血病来自于造血干细胞的异常基因突变，白血病的小孩子生下来留下的脐带血很可能就带有有害基因突变的造血干细胞。这种脐带血干细胞输进去，不仅不治病还可能致病。

因此，他们认为：免费捐献脐带血是有价值的。但如果自己付费保存就是“智商税”，那些宣传自存脐带血的，都是忽悠，都是骗人。

事实真的如此吗？让我们来全面了解一下目前自体脐带血临床应用情况。

目前，自体脐带血已经成功应用于以下医疗领域：

1.自体脐带血用于再生障碍性贫血

造血干细胞移植领域，自体脐带血可作为三大造血干细胞来源之一，挽救需要移植患者的生命。

自体移植应用比较成熟的领域是后天获得性再生障碍性贫血，这种年发病率0.7/10万，20年累计发病率1.5/1万，一辈子活到80岁累计发病率6/1万的造血系统疾病，只要有自体脐带血，无条件可以使用，这也是目前自体脐带血移植应用最广泛的领域。

本次大会上，北京京都儿童医院孙媛院长报告了全国多个中心自体脐带血移植治疗18例重型再生障碍性贫血的结果，18个孩子全部植入，全部高质量生存。

2.自体脐带血用于血液系统恶性肿瘤急性白血病

自体脐带血移植到底能不能用于白血病？

网上有人宣称：白血病是基因有问题，用有基因问题的脐带血治疗基因有问题的疾病本身就扯淡。
实际上，虽然白血病的具体发病原因目前都没有完全研究清楚，但可以肯定的是：白血病不是遗传性疾病，教科书上明确指明，先天白血病只占白血病总数的7%。即使白血病患者体内查到一些基因改变，也是在出生后后天获得（大多数白血病相关基因改变只出现在造血系统，而在组织粘膜上并无相同基因）。
业内默认，如果孩子1岁之前发病，很可能和先天因素有关，1岁以后发病，则不考虑先天因素。因此就有了上海8个月白血病患儿被医生拒绝使用储存的自体脐带血而被媒体广泛报导制造“自存脐带血不能救自己”的新闻。
不论国际指南还是国内指南，对于中低危类型、化疗疗效好的急性白血病，都有自体移植的推荐。 国际同样有成功使用自体脐带血救治白血病的案例报道，否定了自体脐带血不能用于白血病的说法，只是急性白血病需要做自体移植的比例少，且受限于库容，因此应用案例的确少于再障。

3.其他恶性血液病

恶性血液病除了白血病，还有两种发病率更高的疾病：淋巴瘤和骨髓瘤，这两种疾病是目前国际骨髓移植研究登记中心(CIBMTR)自体移植应用最多的领域。单美国，2019年就完成自体干细胞移植1.4万例，且呈逐年增加趋势。
另一个儿科高发的肿瘤神经母细胞瘤，自体脐带血移植可以获得较好的疗效。国内首例自体脐带血移植治疗神经母细胞瘤开展于2009年，开展单位为北京儿童医院。该案例2014年发表时已随访4年8月，仍无病生存。
本次大会上，中山大学孙逸仙纪念医院儿童医学中心黎阳教授总结了香港学者用自体脐带血干细胞移植治疗进展期神经母细胞瘤的长期随访结果：共4个孩子接受了治疗，随访时间23月到91月，只有一个孩子因复发死亡，余3例无病存活。这种用自体外周血干细胞移植5年生存率只有20%的高度恶性疾病，经过自体脐带血移植却75%长期生存。

只要推荐自体干细胞移植的疾病，就可以使用自体脐带血。提前保存的脐带血比生病后采集的外周血干细胞的优势：

无肿瘤细胞污染，复发风险更小；

无放化疗损伤，干细胞和免疫细胞功能更强大；

干细胞和免疫细胞更年轻，移植后造血及免疫功能恢复更快更好；

脐带血里面的NK细胞是外周血的3倍，有更强大的抗肿瘤作用，降低复发风险；

有了脐带血，不会因为放化疗损伤干细胞导致采集失败，失去移植时机。

自存脐带血，除了可用于自己，还可以用于家人。

诚然，不论是再生障碍性贫血还是急性白血病，两者加起来年发病率都不到万分之一，再加上淋巴瘤骨髓瘤神经母细胞瘤，20年累计发病的确率不到1%，刨去不需要做自体移植的部分，一辈子用到自体脐带血移植的概率也就千分之一左右。
在某些人眼里的确是低概率，指南制定的时候也会考虑使用概率及经济效益，因此美国指南首先推荐捐献公共库（美国公共库由政府财力支撑，不需要企业承担，完全可以站着说话不腰疼）。
但是，自体脐带血除了可以应用于自己，还可用于家庭成员。
与从公共库查询的非血缘脐带血相比，亲缘脐带血移植无论在恶性病还是在良性病方面都具有明显的优势。
早在1997年，新英格兰杂志对比了同期全球45个中心143例患者接受亲缘脐带血移植与非亲缘脐带血移植的疗效，其中95例恶性病，48例良性病，亲缘移植78例，非亲缘移植65例，结果显示，亲缘移植的并发症和死亡率明显小于非亲缘移植，生存率明显高于非亲缘移植（P<0.001）(N Engl J Med 1997;337:373-81.)。
从欧洲脐带血移植登记中心网站查到的资料，截至2010年上半年，该中心已经登记亲缘脐带血移植616例。
最近10年是全世界造血干细胞移植数量突飞猛进的10年，所有国家都呈逐年上升趋势，以中国为例，移植数量从2008年的每年1000例达到了2020年每年超过13000例，13年翻了13倍。亲缘脐带血移植总数肯定能也翻倍增加了，遗憾的是，欧洲网站上查不到更新数据。
尽管随着移植水平的提高， HLA单倍体移植也已经成了家常长便饭。尽管父母子女之间单倍体相合的概率是100%，90%以上的患者都可以找到供者，但仍有一个人群，连单倍体供者都没有，那就是苦逼的八零后为代表的独生子女群体。
现在的八零后没有兄弟姐妹，父母年岁已老干细胞已衰老，而孩子还小体重很轻，即使疯狂增肥仍然改变不了干细胞数量不会随体重增加的现实。
这群人如果给孩子保存了脐带血，采集年幼孩子数量有限的外周血干细胞，不足部分用储存的自体脐带血干细胞补充，就解决了数量不够的问题，年幼孩子外周血干细胞联合脐带血移植救治体重大的父母的案例在临床中并不少见。

脐带血的量少？

对于脐带血移植，大家最关心的是干细胞数量的问题，江湖上很多传言，说脐带血只能用于低体重儿童，长大了就数量不够无法使用了。
先说对细胞数量要求高的异体移植，由于脐带血干细胞年轻且再生能力强，移植需要的细胞数只有外周血干细胞的十几分之一（外周血干细胞10的8次方级，而脐带血10的7次方级）。
最近10多年，无论是欧洲还是美国，成人脐带血移植的数量都超过了儿童。说明脐带血移植并非只能用于儿童，更多用于成人。

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自体移植因没有HLA配型差异带来的免疫排斥，需要的细胞数较异体更低。

在孙媛院长展示的18例自体移植的案例中，发现一个奇怪的现象，最低的细胞总数只有0.5X107/kg（异体移植最低要求3），CD34+细胞最低只有0.08X105/kg（异体最低要求1），只有异体脐带血干细胞移植最低要求1/6数量的自体细胞，也完美植活了。这进一步证实了自体血细胞数低不是问题。

脐血应用的新领域

以上讨论了自体脐带血应用价值循证医学参考的领域：脐带血造血干细胞移植。而自存脐带血涉及到的新兴和未来领域，价值可能远远超过造血干细胞移植。
以下重点讨论自体脐带血未来应用的三大领域：再生医学、免疫细胞治疗以及干细胞基因治疗。

再生医学

再生医学领域并非我亲历的领域，涉及一些神经系统疾病以及一些组织损伤或慢性代谢性疾病的修复治疗。

翻阅文献，可以找到很多关于脐带血治疗神经系统疾病的案例，尤其是在脑瘫中观察到惊人的疗效。本次大会有幸听到美国杜克大学Joanne Kurtzberg教授在线分享了他们治疗脑瘫的数据。
深圳儿童医院康复科曹建国主任综合国外文献，也展示了他们自己用自体脐带血治疗儿童神经系统疾病中的成功案例。

免疫细胞治疗

脐带血中除了含丰富的干细胞，还有丰富的免疫细胞。

今年6月国内首款免疫细胞治疗产品上市，定价高达120万，相信大家对“CAR-T”这个词并不陌生。2012年，多次复发的白血病小女孩Emily接受CD19 CAR-T细胞治疗奇迹般缓解，无病生存至今已9年。随后临床试验风起云涌，短短5年的时间，美国首款产品于2017年合法上市。目前全球已有五款CAR-T细胞疗法获批上市，包括四款靶向CD19的CAR-T细胞疗法和一款靶向BCMA的细胞疗法，我国自6月底迎来了两款靶向CD19的CAR-T细胞疗法上市。
目前上市的CAR-T细胞均是自体细胞培养，制备方式是从患者体内取正常淋巴细胞，在体外进行基因转导和扩增，随后回输到体内。虽然这款产品可使高达80%以上的患者获得疗效，但对于高肿瘤负荷和过度治疗的患者，却面临无法取到正常细胞，以及肿瘤细胞大量循环在外周血导致生产失败，患者只能眼睁睁地错失治疗机会。
随着CAR-T细胞治疗越来越广泛的应用，越来越多患者面临生产失败的问题，国内外诸多专家呼吁提前保存健康的免疫细胞未雨绸缪，即使以后患了传统手段无法挽救的肿瘤，在新科技支持下，也有绝处逢生的机会。
近日有新闻曝出：“北医三院-中源协和细胞存储与应用联合研发中心”在北医三院正式揭牌并投入使用。该中心将围绕细胞研发、细胞存储、细胞应用等开展系列合作，推进干细胞临床研究备案，打造京津冀临床级细胞存储与应用示范基地，共同开启医学科技创新事业新篇章”。国外也有专家呼吁免疫细胞储存。
免疫细胞储存，理想很丰满，现实却很骨感，因为涉及到健康人的免疫细胞采集。目前，除了国家指定的血站或血液中心有采血资质，任何医院和其他机构都不得进行除医学检验或治疗为目的的私下采血，特别是给健康人大量采血（储存免疫细胞至少需要采集100ml全血或淋巴细胞单采）。健康人想储存免疫细胞，并没有合法途径。
而脐带血中除了含有干细胞，还有T细胞、NK细胞等免疫细胞，对于无法获得正常免疫细胞的患者，脐带血可以作为免疫细胞来源，而且脐血库是除血液中心血库以外唯一有合法采血资质的机构。
相比从患者体内采集的淋巴细胞，脐带血作为免疫细胞来源培养CAR-T细胞具有很多优势：没有肿瘤污染，没有放化疗损伤，细胞年轻功能更强，更多免疫记忆细胞效力更持久。
目前很多脐带血来源的CAR-T临床试验正在进行，但都是来自异体脐带血，因存在供者和宿主之间免疫排斥及免疫攻击问题，需要进行基因剪切。基因剪切除了面临的技术手段更复杂、生产成本和上市价格更高，还面临未知功能基因被切掉产生的脱靶风险。
今年10月初，美国FDA叫停Allogene基因编辑的异体CART细胞治疗，因为基因编辑带来的潜在的安全问题。
还是自己的细胞更安全。
因此，储存自体脐带血，很可能未来得了绝症还有一次绝处逢生的机会。 脐带血中第二大免疫细胞是NK细胞，且含量丰富，所占比例是外周血的3倍。
NK细胞是免疫系统第一道防线，正常人体的NK细胞在抗感染抗肿瘤中都担任着重要作用。目前很多NK细胞产品的临床试验正在开展，包括普通NK细胞、工程化NK细胞以及CAR-NK细胞，并在多种疾病中取得了显著疗效，包括良性疾病如HIV，新冠病毒感染，恶性疾病特别是血液系统恶性肿瘤中疗效肯定。目前很多实体肿瘤的CAR-NK细胞的临床试验亦正在开展，包括在癌王胰腺癌中地研究。相信不久的将来，实体肿瘤的CAR-T，CAR-NK细胞治疗产品上市，亦不是神话。
人一辈子活到80岁患各类癌症的概率将近三分之一，提前给自己留一份免疫细胞作为储备，即使到了山穷水尽，还有柳暗花明的机会。

造血干细胞基因治疗

近年，随着基因治疗技术成熟，用基因修饰的造血干细胞治疗一些遗传性疾病取得了初步疗效。
血液系统遗传性疾病重型地中海贫血，传统只有通过异基因造血干细胞移植才能治愈，治疗过程中面临药物近期或远期损伤，孩子康复后仍然面对生长发育二次肿瘤以及生活质量问题。
最近通过基因修饰的自体干细胞回输取得了惊人的疗效，且治疗更轻松后期问题更少。1年前首例患者在湘雅医院成功接受了治疗，今年，首个临床试验产品获批并在全国多个医院开展临床试验。
造血干细胞基因修饰必须取自体造血干细胞，要么通过采集骨髓，要么通过注射动员剂后采集外周血干细胞，这对于一个大孩子或成年人都不是问题，但对于年幼儿，却面临采集的困难甚至要面临一些风险，如果有提前保存的脐带血干细胞，解冻复苏即可，可以免受采集风险。
综上所述，自体脐带血在未来领域，有很大的应用空间。

对一些常见脐带血相关问题的解答

一、传说中的保存脐带血价格很昂贵，到底昂贵到什么水平？

美国存一份脐带血首付1350-2300刀，年付100-175刀。
中国自存价格一般是：一次付清20年费用2万元左右，如果20年分期付，总额2.5万元左右，大概是首付8000元，年付800元。各个公司会赠送一份医疗保险，若孩子患了疾病需要这份脐带血进行造血干细胞移植，则额外补偿30万左右。
而免疫细胞储存的价格，中国一些公司5万到20万不等，美国公司每月30-40刀（每年360-480刀），均远远高于脐带血储存的价格。

二、怎么选择靠谱的脐血库？

建议首选卫健委认证的7大脐血库。
目前国家认证有公共库资质的脐血库只有7家，分布在北京、上海、天津、广州、杭州、山东、成都，而民间机构却五花八门。如果想存脐带血，存在有公共库的认证机构，第一不会漫天要价；第二受国家监管，质量有保障，第三不会有企业破产血液报废的风险。
民间一些脐带血机构私下操作费用昂贵毁坏了正规机构的名声，即使在上述城市，仍然有山寨机构，妈妈们一定要睁大眼睛。
如果不在以上几大省市生孩子怎么办？
目前国家法律没开放异地采血，暂时无解，有可能7大脐血库未来会在其他地区建立分库，期待中。或者先在当地未认证的库完成制备，然后自己运输到这7大库，但运输过程复杂且费用高，不太现实。

三、为什么一些准妈妈们遇到自存脐带血时候血库很积极，而捐献脐带血却被拒绝的情况？

可能原因：

1. 当年的捐献名额够了：目前全中国7家脐血库公共库库容已近20万份，占全世界四分之一左右，脐带血配型要求低，配上的概率大，20万份已足以满足中国人群的查询。
脐带血是实物保存，需要人力物力场地设备等保存成本，而国家财政几乎没有投入，大部分靠企业负担。国家对公共库的数量以及每年新入库的数量有管理制度，每个库都会按照国家的要求完成每年新入库的数额，但是数量有限，并非来者不拒。
2. 细胞数量不满足公共库要求：前面已提及，异体移植的细胞数量要求高于自体，因此国际上对公共库的要求均高于自体库。
3. 入库筛查不合格：入库前会进行传染病以及常见的遗传性疾病筛查。如地中海贫血基因是必查项目。对于非亲缘移植，地中海基因携带者不能做供者，但是对于自体移植并非禁忌。如地贫携带者出生后得了再障、淋巴瘤等疾病，依然可以用自己的干细胞移植。
4. 你的确遇到了歪的脐血库，该库并没有公共库，公库只是一个骗人的幌子。

四、目前到底有没有自体库出库成功的案例？

这些天我打听了一些库自体库的数据，最多的是广东库，截至2021年9月30号，广东省脐血库累计脐带血出库总数为3184例，其中公库出库共计2805例，自体库出库共计379例。（广东库的库容大概在几十万份，占比5/万左右）。山东库，天津库和北京库均在1-2/万之间。广东省地贫高发，自体库中有相当一部分用于亲缘移植可能是比例高的原因。从二十世纪初各大脐血库建立距今20年时间，出库率万分之几的确不高，但因前期储存量少，大部分自体库出库均集中在最近几年，且呈逐年增加的趋势，如果再过20年统计，这个比例肯定明显增加。

五、 20年后若这份血合同到期了，怎么办？

在专业的冷冻设备中保存的细胞20年并不会失去活性，20年合同不代表只可以保存20年。20年后，如果愿意还可以继续保存，如果实在不愿意花这份钱，也千万别丢弃，可以自体回输，年轻的干细胞免疫细胞可抗衰老的研究也不少。 循证医学是建立在既往研究基础上对现在选择手段给出的推荐，其参考依据仅仅是过去的研究结果。
而科学的发展是永不停歇的，20年前我们无法想象宇航员可以上天，20年后已经不是神话。20年前白血病大多是绝症，20年后的今天，年轻患者只要接受规范治疗超过半数可以治愈。
未来20年甚至几十年，科学会发展到什么样子，我们根本无法想象，也许现在120万的产品通过了国家集采进入了医保对所有患者都是家常便饭，也许实体肿瘤的免疫细胞治疗已经轻车熟路。
人出生采集脐带血的机会只有一次，一旦错失永远无法追回，并不会随着循证医学的发展而再次获得机会。

自存脐带血是否“智商税”？答案仁者见仁智者见智。

经济水平不同的家庭有不同的支付能力。有人觉得劳斯莱斯是智商税，有人觉得LV包是智商税，有人觉得顶配苹果手机是智商税。但另外一些人则不这么认为。
自存脐带血未来自己用到的机会确实不是很大，花2万元为未来买一份保障是否划算，不同人会有不同的判断。有的家庭花几十万给孩子补课毫不心疼，而有的家庭则认为这属于不理性的烧钱。
但是，如果纯粹从省钱的角度一棒子打死一个具有很多潜在应用价值的产品，带动舆论阻止经济条件允许的人群花2万块钱为健康存一份保障，那要么无知，要么故意使坏。

文章转自：烧伤超人阿宝​​​​